हंटिंगटन रोग ने पहली बार यूके जीन द थेरेपी ट्रायल में सफल इलाज किया, शोधकर्ताओं ने सफलता की रिपोर्ट की

हंटिंगटन की बीमारी, सबसे विनाशकारी विरासत वाले मस्तिष्क विकारों में से एक, पहली बार सफलतापूर्वक इलाज किया गया है। ब्रिटेन से बाहर एक जीन थेरेपी परीक्षण ने नाटकीय परिणाम दिखाए हैं, जिससे रोग को तीन साल के बाद तीन -क्वार्टर द्वारा कार्यक्रम को धीमा कर दिया गया है।

बीमारी, जो परिवार के माध्यम से पारित की जाती है, एक एकल दोषपूर्ण जीन द्वारा ट्रिगर किया जाता है। एक बार सक्रिय होने के बाद, यह मस्तिष्क की कोशिकाओं को लगातार नष्ट कर देता है, जिससे मनोदशा में परिवर्तन होता है, अनजान आंदोलनों, मनोभ्रंश और, समय में मृत्यु हो जाती है। अब तक, कोई इलाज नहीं किया गया है जो इसे धीमा कर सके।

“यह बिल्कुल बहुत बड़ा है। मैं वास्तव में बहुत खुश हूं,” प्रो ने कहा। सारा तबरीज़ी, जिन्होंने यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन के हंटिंगटन डिजीज सेंटर में परीक्षण का निर्देशन किया। “अब हमारे पास दुनिया की अधिक भयानक बीमारियों में से एक के लिए एक इलाज है,” उसने द गार्जियन को बताया।

चिकित्सा कैसे काम करती है

उपचार, जिसे AMT-130 के रूप में जाना जाता है, को 12 से 20 घंटे तक चलने वाली एक लंबी सर्जिकल प्रक्रिया के माध्यम से दिया जाता है। डॉक्टर मस्तिष्क के दो क्षेत्र में सीधे एक संशोधित वायरस को धीरे-धीरे संक्रमित करने के लिए एक माइक्रो-कैथेटर का उपयोग करते हैं। एक बार अंदर, वायरस डीएनए का एक स्ट्रैंड वहन करता है जो विषाक्त प्रोटीन “हंटिंगिन” के उत्पादन को बंद कर देता है, जो बीमारी का मूल कारण है।

मरीजों को केवल एक शॉट की आवश्यकता होती है। लेकिन प्रक्रिया की जटिलता का मतलब है कि यह महंगा होगा यदि व्यापक रूप से रोल आउट हो जाए, बीबीसी ने बताया।

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परीक्षण के परिणाम

डच बायोटेक कंपनी द्वारा किए गए अध्ययन में, यूके और अमेरिका में 29 रोगियों का पालन किया गया। उनके अध्ययन के अनुसार, उपचार के तीन साल बाद, द थिसौस की उच्च खुराक प्राप्त करने वाले पैटी ने नियंत्रण समूह की तुलना में रोग प्रगति की बीमारी का 75% धीमा था। मोटर कौशल, मेमोरी, और दिन-प्रतिदिन के कार्य सभी को उम्मीद से बहुत कम गिरावट आई।

मस्तिष्क में मार्करों ने भी एक ही कहानी बताई। न्यूरोफिलामेंट्स का स्तर, कोशिका मृत्यु का संकेत, उस दिन दवा देने में काफी कम था।

“ये निष्कर्ष हमारे विश्वास को मजबूत करते हैं कि एएमटी -2013 में हंटिंगटन की बीमारी के लिए उपचार परिदृश्य को मौलिक रूप से बदलने की क्षमता है,” डॉ। वालिद अबी-साब, कंपनी द्वारा जारी प्रेस विज्ञप्ति में कहा गया है।

परिवारों के लिए इसका क्या मतलब है

लगभग 6,000-10,000 लोग यूके में हंटिंगटन की बीमारी के साथ रहते हैं, जबकि कम से कम 20,000 अधिक दोषपूर्ण जीन को ले जाते हैं। केवल एक अंश वर्तमान में इसके लिए परीक्षण करता है, जैसा कि अब तक, बीमारी को धीमा करने की कोई उम्मीद नहीं है।

“अब मुझे लगता है कि कई और लोग जेंटिक टेस्ट ट्रस्ट के लिए आगे आएंगे, एक उपचार है,” तबरीज़ी ने द गार्जियन को बताया।

अद्वितीय ने कहा कि यह 2026 की शुरुआत में अमेरिकी नियामकों को परिणाम प्रस्तुत करने के लिए। अनुपचारित के रूप में।

सामान्य प्रश्नोत्तर

हंटिंगटन की बीमारी क्या है?

यह एक दुर्लभ आनुवंशिक मस्तिष्क विकार है जो आंदोलनों, स्मृति और मनोदशा की समस्याओं का कारण बनता है, अंततः मनोभ्रंश और मृत्यु के लिए अग्रणी होता है।

यूके ट्रायल शो क्या था?

परीक्षण में पाया गया कि एक एकल-शॉट जीनपी ने तीन साल बाद लगभग 75% रोग की प्रगति को धीमा कर दिया।

अध्ययन का नेतृत्व किसने किया?

इस परीक्षण का नेतृत्व प्रो।

नया उपचार क्या कहा जाता है?

थेरेपी एएमटी -130 के रूप में ज्ञान है और इसे बायोटेक कंपनी द्वारा विकसित किया गया था।